干细胞，简言之就是一类能够自我更新并分化形成多种组织细胞类型的原始细胞。他们是机体的工兵细胞，当其他细胞和组织、器官发生受损、炎症或体内稳态发生变化时，干细胞就可能成为血液、骨、皮肤、肌肉等的种子细胞，进一步分化成机体所需要的细胞。
根据临床前研究和部分临床研究，干细胞疗法有望治疗一些退行性疾病。未来，随着干细胞技术的不断发展和相关技术的突破，干细胞将惠及更多的患者。
干细胞分化
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干细胞有望治疗脊髓损伤
脊髓损伤（spinal cord injury）是一种较为常见的、但是后果严重的外伤。通常会造成受伤部位以下部分或全部瘫痪，使患者终身残疾。
2020年初，Mohamad Khazaei等人发现在啮齿动物的脊髓微环境中，脊髓损伤诱导的Notch激活使得移植到它们体内的神经祖细胞（NPC）的命运偏向星形胶质细胞。研究结果表明调节受损的脊髓微环境可能会改善NPC移植后的功能恢复。
2019年12月，Yasuhiro Shiga等人在实验室中，将一种改良形式的组织型纤溶酶原激活剂（tPA）添加到神经祖细胞中。治疗两个月后，他们发现，tPA处理的神经祖细胞比未处理的多2.5倍。更令人吃惊的是，治疗四个月后大鼠的运动能力增加了三倍。
2019年初，日本有条件地批准上市了一款治疗脊髓损伤的间充质干细胞疗法。这款干细胞疗法名称为Stemirac。在临床试验中，13名患者接受了试验性治疗，12人病情有所改善，其中有1名完全瘫痪的病人经过治疗后恢复了脚的移动能力。所谓的有条件批准进入市场，就是这个团队可以出售这种疗法，并且有7年的时间来证明它的有效性。不过，对于本次的有条件批准，国际上有专家在《自然》新闻上发表了不同的看法，他们认为这款疗法尚缺乏大规模的、双盲研究验证。根据目前的数据，显示疗效的临床试验仅基于13名参与者，并且没有对照组，就这样有条件审批过于草率。
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造血干细胞有望治疗多种难治性疾病
造血干细胞的来源主要包括骨髓、外周血和脐带血。造血干细胞移植可用于治疗急、慢性白血病和某些恶性肿瘤等多种重大疾病。
2019年10月，来自美国的研究人员报道造血干细胞移植可逆转视神经脊髓炎的疾病。患者在确诊后5年内失明和失去行走的能力。大多数患者在接受造血干细胞移植5年后保持良好。
2019年1月，Richard Burt等人在JAMA上发表了一项随机临床研究，它表明在复发缓解型多发性硬化症患者中，造血干细胞移植可逆转神经功能障碍，在5年多的时间里，大多数患者延缓或阻止了进一步的进行性功能障碍，或者出现新的疾病活动的迹象。
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干细胞有望治疗渐冻人症
渐冻人症（ALS）是一种累及脊髓前角细胞、脑干运动神经核及锥体束，具有上下运动神经元损害并存的慢性进行性神经系统变性疾病。
2016年7月，BrainStorm细胞疗法公司开展一项随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验。初期结果显示，对于ALS患者，成人干细胞治疗移植是安全且耐受性良好，可能产生有临床意义的获益。在治疗期间，治疗组患者的某些炎症标志物在统计学上显著减少，而安慰剂组中则没有。
2016年6月，一项针对ALS患者的II期临床试验中将15名ALS患者分为五个治疗组，分别接受不同剂量的干细胞注射。该研究为开放试验，并不是双盲，病人知道他们将接受干细胞治疗。
所有参与者都接受了C3和C5区域之间颈部脊髓双侧干细胞注射，剂量最高的治疗组在颈部脊髓和腰椎都进行了双侧注射，不同剂量治疗组注射的干细胞数量在200万到1600万之间。随后，进行了9个月随访，将接受治疗组与对照组进行了对比，发现两组病人在疾病进展速度上没有出现差异。虽然样本量有点小，但认为将干细胞移植到病人的脊髓中已经具备安全性，有望扩大临床试验样本量进一步验证干细胞疗法治疗ALS的效果。
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干细胞有望治疗帕金森病
帕金森病（PD）是一种常见的神经系统变性疾病，平均发病年龄为60岁左右。在过去，PD中的大多数移植研究使用来自流产胚胎的人类细胞，存在些许伦理问题，使得只有部分患者受益。
2018年10月，日本京都大学医院神经外科医生Takayuki Kikuchi利用一种技术将iPS细胞转化为产生神经递质多巴胺的多巴胺前体细胞。他们随后将240万个多巴胺前体细胞植入到一名50多岁的患者的大脑中。这名患者表现良好，六个月后，如果没有出现并发症，将植入另外240万个多巴胺前体细胞。
2017年8月，日本京都大学干细胞科学家Jun Takahashi通过将源自人诱导性多能干细胞（iPSC）的产生多巴胺的神经元移植到帕金森病猴子的大脑中并改善其症状。相比于溶剂注射对照组食蟹猴，7只接受源自帕金森病患者或健康人的多巴胺能神经元前体细胞移植的食蟹猴在至少一年内表现出40%～50%的症状改善。研究证实这些多巴胺能神经元前体细胞在体内产生多巴胺，而且产生水平大约是正常食蟹猴的一半。
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文末小结
来源：生命科学行业协会微信公众号
