干细胞(stem cell)是一类具有自我复制能力的多潜能细胞。在一定条件下,它可以分化成多种功能细胞,具有再生各种组织器官和人体的潜在功能,医学界称为"万用细胞",是当今医学研究最前沿也是最热门的方向之一。全球干细胞产业正进入高速发展期,有关人士预计,至2020年,我国干细胞市场规模将高达1200亿元人民币。今天我们就一起来了解下干细胞的历史、现在以及让人期待的未来……
一、干细胞疗法的过去
干细胞疗法的临床应用始于1968年,当年完成了世界上第一例骨髓移植术,其有效成分是造血干细胞。然而在初期,各国对于干细胞疗法还处于不是完全接受的态度。
2000年,芝加哥生殖遗传机构实验室内有一名很小的范科尼贫血(fanconi anemia)患者Molly。Molly的父母想通过再怀一个小孩,然后将新生儿的干细胞捐献给Molly。Molly的父母通过体外受精,生成胚胎细胞,医生对胚胎细胞进行检测,看是否携带有遗传性疾病。最后选择一个没有任何遗传性疾病的胚胎细胞移植到子宫进行发育,最后就变成了Molly的弟弟Adam。Molly因此获得了来自Adam脐带的干细胞。目前这两个小孩都健康的活着。
2000年,美国国立卫生研究所颁布了关于在研究中应用胚胎干细胞的指南。指出获得联邦基金的科学家只能使用那些将被丢弃的多余的胚胎。
2001年8月,美国总统布什宣布:允许国会资助现有的60项干细胞研究项目。
2005年,康涅狄格州和伊利诺伊州指定州基金来支持本州内的干细胞研究。
2009年,美国总统奥巴马签署了一项行政命令:解除对胚胎干细胞研究的限制。
2010年11月,William Caldwell,先进细胞技术公司(advanced cell technology)的CEO,宣布美国FDA已经允许其公司开展用人体胚胎干细胞所进行的一项研究。这种治疗方法将用于治疗遗传性退行性眼病。
2011年,纽约Yankees队投手Bartolo Colon被报道说在多米尼加共和国期间,接受了脂肪和骨髓干细胞植入到其受伤的关节肘和肩膀的治疗,干细胞疗法在运动医学中的应用瞬间引起注目。
Yankees队投手Bartolo Colon,出生于多米尼加共和国。这位右投右打的美国职棒大联盟先发投手,曾经赢得赛扬奖,目前是纽约大都会的先发投手。
2012年,瑟达斯-西奈医学中心(cedars-sinai medical center)和约翰霍普金斯大学科学家早期发表的研究显示:患者自身的干细胞可以被用来再生心脏组织,帮助复原因心脏病发作而造成的伤害。这是第一例再生治疗方法。
2012年10月,John Gardon 和Shinya Yamanaka获得诺贝尔生理学&医学奖,他们发现了如何生产多能干细胞。他们都展示了细胞能够被重新编辑,即使已经完全分化成具有某种功能的身体细胞。这一发现改变了科学家对细胞和生物发展的认识。
2013年5月16日,科学家宣布他们首次用皮肤细胞培育出了胚胎细胞,然后应用这些胚胎细胞去生成干细胞。
2013年9月,科学家宣布他们用干细胞制造出一种叫做“脑组织”的东西。这个豌豆大小的结构是由人脑组织构成,可以帮助研究者探索关于脑发展和脑组织早期疾病中的重要问题。
二、干细胞疗法的现在
目前,世界各地的干细胞研究领域均取得了不少进展,干细胞领域的研究正以快速的步伐稳健推进着。
哈佛大学:干细胞成功分化成成熟的肾小球足细胞
2017年5月,哈佛大学的一研究所,将人类诱导多能干细胞分化成了成熟的肾小球足细胞,有效率可以超过 90%。
2017年5月《自然》杂志刊登:麻省波士顿儿童医院干细胞生物学家乔治戴利团队,培养出人类造血干细胞;纽约康奈尔大学威尔医学院干细胞生物学家Shahin Rafii团队,诱导内皮细胞转化成小鼠造血干细胞。
哥伦比亚大学:干细胞培育出新型的人工肺
2017年4月,一项刊登在国际杂志Nature Cell Biology上的研究报告中,来自哥伦比亚大学医学中心的研究人员通过研究利用人类多能干细胞开发出了一种新型的人工肺(肺类器官),这种微型的3-D结构能够模拟完整尺寸肺部结构的特性。
科学家成功实现干细胞3D打印
2017年5月,瑞典的研究人员宣布,他们已经成功地实现干细胞的3D打印。他们不仅将3D打印的人类软骨细胞植入小鼠,而且在植入后能够生存下去,并能够成长。
美国发明“干细胞皮肤枪”,烧伤患者 4天长出健康皮肤
2017年5月,美国RenovaCare用“皮肤枪”治疗皮肤损伤,重新长出的皮肤看上去、感觉起来以及在功能性方面就像原生的皮肤,而整个过程只需90分钟。
总结起来,目前,干细胞用于疾病治疗主要包括以下几个方面:一是用于开发细胞疗法。这类疗法可以将干细胞诱导分化成特定组织细胞,治疗的疾病范围非常广泛,比如炎症、自身免疫疾病、心衰、脑卒中等。目前,拜耳、武田等公司均在推动这类产品的临床开发。另外,通过设计可以将干细胞用于组织修复、遗传类疾病等。
二是作为基因治疗的载体。比如从患者体内分离出造血干细胞,通过慢病毒载体引入表达腺苷脱氨酶的ADA基因,然后将其回输至患者体内进而治疗疾病。
三是用于组织、器官替代治疗。比如,利用干细胞再生心肌,有望帮助修复受伤的心脏;用于制造人类皮肤,有望为那些受脱发、疤痕或遗传性皮肤病之苦的人带来革命性的治疗;它甚至还有促进脑组织再生的潜力,有望帮助缺血性卒中或脑震荡等脑损伤患者恢复有关功能。
三、干细胞疗法的未来
美国著名的生物学家戴利(George Daley)就曾预言:“20世纪是药物治疗的时代,21世纪将是细胞治疗的时代”。干细胞疗法从以前被质疑,逐渐被接受,然后到现在的蓬勃发展,可以体现一个时代的进步。
在5至8年左右的时间里,干细胞治疗产品的临床研究将出现爆发性增长,目标适应症也将会大大增加。而干细胞库和干细胞辅助产品的合计销售额也高达 30 亿美元左右。整体来看,干细胞疗法的应用前景广阔,据2014国际细胞治疗研讨会上专家预测,预计到2020年全球干细胞产业规模将达到4000亿美元。
干细胞的研究和发展对于人类健康和生命将会是一个颠覆性的变革。干细胞已经被广泛应用到了诸如帕金森、老年痴呆、老龄化导致的肌肉萎缩等机能退行性疾病、心血管疾病、不孕不育以及意外损伤等疾病的治疗研究中。随着干细胞新药研发的发展,人类医学的发展也将进入全新的阶段——一些过去无计可施的疾病有望结束“病无所医”的临床困局。