（一）干细胞治疗

1、北京天坛医院启动ALT001治疗脑梗后遗症Ⅱ期临床研究，计划招募200人

2026年9月8日，据药物临床试验登记与信息公示平台信息显示：一项“ALT001治疗缺血性卒中后遗症期患者的Ⅱ期临床研究”已启动。该研究由北京天坛医院牵头，主要研究者为王伊龙主任医师，旨在评估注射用经应激诱导的间充质干细胞衍生物（ALT001）在缺血性卒中后遗症期患者中的有效性与安全性。

2、跃赛通用型PD细胞药物UX-DA003荣获FDA“快速通道资格”认定

2026年9月10日，跃赛生物自主研发的帕金森病细胞治疗药物UX-DA003注射液正式获得美国FDA授予的快速通道资格。

X-DA003注射液是一种由人类中脑多巴胺能神经前体细胞组成的新型细胞治疗药物，用于治疗帕金森病。该药物依托跃赛生物自主研发的SISBAR谱系示踪技术平台和高精度定向分化技术平台，基于经中检院和FDA双重质量认定的通用型iPSC种子细胞库制备。临床前研究表明，UX-DA003能剂量依赖地改善帕金森病模型动物的运动障碍，显著增加纹状体多巴胺信号，移植的多巴胺能神经元能准确整合入宿主脑环路，并与宿主神经元形成稳定的功能性连接。

3、慢阻肺或有“吸入式干细胞”新解法，FDA放行首个COPD吸入干细胞IND

2026年9月16日，美国临床阶段再生医学企业SMSbiotech正式宣布，其自主研发的全球首创吸入式干细胞疗法SMS Cells治疗慢性阻塞性肺病（COPD）的研究性新药申请（IND），顺利通过美国食品药品监督管理局（FDA）30天审查，成功获得“研究可进行”正式通知。

4、庆应大学 iPSC 神经前体细胞治疗脊髓损伤完成 4 年随访：无肿瘤形成，2 例患者功能改善

2026年9月17日，庆应大学团队世界首个 iPSC 来源神经干 / 祖细胞（iPSC-NS/PC）移植治疗亚急性颈髓损伤的 I 期临床研究公布了最长达 4 年的随访结果。4 名接受移植的患者中，移植后 2-4 年随访期间未观察到与移植细胞相关的肿瘤形成或严重不良事件。其中 2 名患者在标准脊髓损伤分级中降至较轻类别，1 名患者恢复了独立站立能力并开始步态训练。该研究为 iPSC 细胞治疗脊髓损伤的长期安全性和可行性提供了重要证据，相关论文于2026 年 7 月 21 日在线发表于《Nature Medicine》。庆应团队已完成全部随访观察，并将向厚生劳动省提交综合报告。

5、琉球大学：碱基编辑在小鼠和患者 iPSC 类器官模型中成功拯救遗传性运动神经元疾病

2026年9月18日， 琉球大学宣布，其研究团队在《Molecular Therapy Advances》发表论文，证实碱基编辑（base editing）可在小鼠模型和患者来源 iPSC 类器官模型中拯救遗传性运动神经元疾病。研究团队针对致病突变设计了精准的碱基编辑策略，在动物模型和 iPSC 衍生的神经类器官中均观察到致病蛋白表达恢复和运动神经元功能改善。该研究为遗传性运动神经元疾病的一次性基因编辑治疗提供了概念验证，也展示了 iPSC 疾病模型在基因编辑疗法临床前验证中的价值。

6、Aspen Neuroscience 自体 iPSC 多巴胺神经元替代疗法的临床前数据发表于《Cell Stem Cell》

2026年9月18日，Aspen Neuroscience 宣布其在研自体 iPSC 来源多巴胺神经元替代疗法 sasineprocel（ANPD001）的临床前数据发表于《Cell Stem Cell》。论文详细描述了 sasineprocel 的科学和转化基础 —— 从患者皮肤细胞重编程为 iPSC，再定向分化为多巴胺能神经元前体细胞，移植入脑内以恢复帕金森病患者丢失的多巴胺神经元和神经环路。该研究展示了跨多个细胞系的可重复表征和制造工艺，并介绍了专有的 NeuriTest RNA 测序质量控制方法，用于确保 iPSC 衍生细胞的基因组完整性和分化纯度。sasineprocel 是一种个性化自体细胞疗法，旨在避免异体移植的免疫排斥问题。该数据为其正在进行的 I/IIa 期临床试验提供了坚实的临床前支撑。

（二）免疫细胞治疗

1、CAR-T集中冲击医保与商保

2026年9月9日，为期四天的2026年国谈及商保创新药目录协商落幕，CAR-T再度成为焦点：合源生物（纳基奥仑赛）、药明巨诺（瑞基奥仑赛）冲刺基本医保，恒润达生、精准生物、科济药业等企业携CAR-T产品进入商保协商。

2、CAR-T出海升温

近日，华尔街日报刊发长篇报道《患者纷纷飞往中国寻求最新CAR-T治疗》：中国已批准9款CAR-T产品、数量全球最多，今年6月更批准全球首款实体瘤CAR-T（科济药业，胃癌及上段小肠癌）；中国CAR-T费用通常在15万—23万美元，而美国高达55万—85万美元；上海曜影医院自2023年以来已收治来自12个国家的30余名患者，大多数已无癌。

3、中国首个慢病毒载体in vivo CAR-T获 FDA IND批件

2026年9月16日，靶向CD20in vivo CAR-T产品IASO208的新药临床试验申请（IND）已获美国食品药品监督管理局（FDA）默示许可。作为中国首个获FDA IND许可的慢病毒载体in vivo CAR-T产品，IASO208基于中国研究者发起的临床试验（IIT）数据，直接开展Ib期临床研究，拟用于治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）成人患者。

4、一款靶向CD20/BCMA CAR-T疗法获批开展Ib/II期实验

2026年9月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）已许一种靶向CD20/BCMA的双特异性CAR-T疗法（C-CAR168）在新药临床试验申请（IND）下开展治疗进展型多发性硬化的Ib/II期临床试验，以评估C-CAR168在对标准治疗无效的进展型多发性硬化患者中的疗效。

5、一款TIL疗法纳入《CSCO黑色素瘤诊疗指南》

2026年9月17日，第29届中国临床肿瘤学会（CSCO）学术年会在泉城济南正式启幕，会上《CSCO黑色素瘤诊疗指南（2026版）》正式发布。本次指南更新将肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法诺吉仑赛（Nolgileucel，GC101）纳入推荐，关键临床研究证实其确切疗效与优异安全性，为临床应用提供重要的循证支持。

6、NEJM 通讯报道：同济医院慢病毒体内 CD19 CAR-T 首次探索神经免疫疾病治疗

2026年9月17日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）通讯栏目于 9 月 2 日发表的研究引发持续关注：武汉同济医院与深圳集音生物合作，将慢病毒载体体内 CD19 CAR-T 疗法（JYASS001）首次应用于神经免疫疾病患者。该研究通过静脉注射慢病毒载体，直接在患者体内工程化 CD19 CAR-T 细胞，无需体外细胞制备。这是体内 CAR-T 技术从血液瘤向神经免疫疾病拓展的早期探索，与驯鹿生物 IASO208、Vyriad VV169 等体内 CAR-T 项目共同构成该赛道的快速发展格局。

7、韩国 GC 细胞 CD5 靶向异体 CAR-NK GCC2005 获 MFDS 同情用药批准，在首尔大学医院救治难治性外周 T 细胞淋巴瘤

2026年9月18日，韩国 GC 细胞（GC Cell）宣布，其在研 CD5 靶向异体来源 CAR-NK 细胞疗法 GCC2005（AB-205）获韩国食品医药品安全部（MFDS）“治疗目的使用”（同情用药）批准，将在首尔大学医院用于一名经多轮常规治疗无效、无其他方案可选的难治性外周 T 细胞淋巴瘤重症患者。

GCC2005 是一种现货型异体 CAR-NK 细胞疗法，靶向 CD5 阳性 T 细胞淋巴瘤，目前正在韩国开展 I 期临床试验。与 CAR-T 相比，CAR-NK 具有更低的细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性风险，且异体来源可实现现货供应。此次同情用药批准是异体 CAR-NK 在 T 细胞淋巴瘤领域的重要临床应用，也标志着韩国在 NK 细胞治疗领域的加速布局。GC 细胞同时通过其美国关联公司 Artiva 推进 NK 细胞疗法的 III 期临床。

（三）基因治疗

1、碱基编辑疗法登上《Cell Stem Cell》

2026年9月7日，正序生物（CorrectSequence）联合广西医科大学第一附属医院、上海科技大学、复旦大学附属儿科医院等团队，在《Cell Stem Cell》在线发表tBE（Transformer Base Editor）碱基编辑治疗镰刀型贫血（SCD）和β-地中海贫血（TDT）的临床成果：新增4名不同种族的患者（尼日利亚SCD患者及老挝、马来西亚、巴基斯坦TDT患者）全部实现输血独立或无血管闭塞危象。至此，CS-101/CS-206已累计治疗超30名患者，100%达到输血独立或免除疼痛危象；作为全球首个进入临床的在研碱基编辑疗法，CS-10已于2023年10月完成首例给药，I期完成、正推进关键性试验。与依赖DNA双链断裂的核酸酶路线相比，tBE不切断DNA、可避免p53激活与大片段缺失，双gRNA“锁钥”设计进一步降低脱靶风险。

2、全球首个体内基因编辑疗法申报上市

2026年9月8日，Intellia Therapeutics宣布，美国FDA已受理lonvoguran ziclumeran（lonvo-z）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，PDUFA目标决议日期定为2027年3月10日。一旦获批，lonvo-z将成为全球首款体内CRISPR疗法，也是遗传性血管水肿（HAE）领域首款一次性治疗方案。

3、国内上市的首款AAV基因疗法开出首张处方

近日，血友病B基因治疗药物信玖凝®（波哌达可基注射液）在天津开出全国首张处方。本次首方患者用药顺利，当前凝血因子IX因子活性（FIX:C）水平已显著提升，达到预防出血的治疗目标，后续将长期持续观察疗效及安全性。这一里程碑式的突破，不仅代表首款本土创新基因疗法正式落地、惠及国内血友病B患者，更标志着我国血友病B疾病治疗正式迈入全新的基因治疗时代。